Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny ad 6

Rekonstytucja immunologiczna po terapii genowej. Panel A pokazuje liczbę limfocytów T dla indywidualnych pacjentów badanych nieotrzymujących deaminazę bydlęcej adenozyny modyfikowanej glikolem etylenowym (PEG-ADA) przed terapią genową (pacjenci od do 4, lewa strona) i pacjentów otrzymujących PEG-ADA (przez> 6 miesięcy) przed terapią genową (pacjenci 5, 6, 7, 9 i 10; prawa strona). Dane są wyświetlane od czasu diagnozy (DX). Suplementacja PEG-ADA rozpoczęła się podczas okresu kontrolnego w Pacjent 2, jak wskazano w Tablicy A. Panel B (lewa strona) pokazuje medianę liczby komórek T CD3 +, komórek T CD4 + i komórek T CD8 + po terapii genowej. Read more „Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny ad 6”

Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny ad 5

Panel F pokazuje rozkład systemowy toksycznych metabolitów purynowych (nukleotydów dezoksyadenozyny [dAXP]) w krwinkach czerwonych przed terapią genową (poziomy w diagnozie dla pacjentów, którzy otrzymali ADA bydlęce modyfikowane glikolem polietylenowym [PEG-ADA]) i podczas obserwacji Kropka. Dane przedstawiono dla każdego z dziewięciu pacjentów uwzględnionych w analizach skuteczności; pokazana jest również mediana (czerwona linia). Dane dla Pacjenta 2 przedstawiono przez 4 lata, po czym ponownie wprowadzono PEG-ADA. Dla porównania, średnia wartość 2 -deoksyadenozyno-5 -trifosforanu wynosi 103 nmol na mililitr po standardowym przeszczepie szpiku kostnego22 i mniej niż 3 nmol na mililitr w zdrowych kontrolach. Transdukowane ADA komórki CD34 + i ich potomstwo znaleziono w próbkach oczyszczonego szpiku (Figura 1) i krwi (Figura 2). Read more „Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny ad 5”

Odpowiedź Placebo i moc nieświadomego uzdrawiania ad

Ale Kradin często wślizguje się w opisywanie zmiany w grupie placebo jako efektu placebo, gdy nie wiemy, że jest to naprawdę efekt placebo. Oczywiście odróżnienie rzeczywistego efektu placebo od zmiany w grupie placebo nie jest łatwe. Być może jednak zaskakujące jest to, że przeprowadzono wiele badań porównujących lek, placebo i trzecie ramię, bez leczenia. W takich próbach można porównać nieleczoną grupę placebo i grupę bez leczenia. Przypuszczalnie grupa placebo byłaby tą z efektem placebo. Read more „Odpowiedź Placebo i moc nieświadomego uzdrawiania ad”

Odpowiedź Placebo i moc nieświadomego uzdrawiania

Richard Kradin, jak wyjaśnia w sekcji poświęconej potwierdzeniom swojej książki, postanawia opracować model wyjaśniający dla reakcji placebo ze szczególnym zainteresowaniem fizjologią ciała i umysłu oraz możliwymi mechanizmami reakcji – co oznacza korzystne reakcje na fakt leczenia, a nie samego leczenia. Kradin rzeczywiście szczegółowo opisuje różne wierzenia i wyjaśnienia dotyczące reakcji placebo. Jedną z trudności w próbach wyjaśnienia i analizy efektów placebo, jak Kradin rozpoznaje przynajmniej przez pewien czas, jest to, że odpowiedzi nie mierzy się w badaniach klinicznych. To, co mierzymy, to zmiana w grupie placebo – bez względu na jej przyczynę. Ta niepewność sprawia, że bardzo trudno jest odkryć i opisać przyczynę reakcji. Read more „Odpowiedź Placebo i moc nieświadomego uzdrawiania”