Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny ad 6

Rekonstytucja immunologiczna po terapii genowej. Panel A pokazuje liczbę limfocytów T dla indywidualnych pacjentów badanych nieotrzymujących deaminazę bydlęcej adenozyny modyfikowanej glikolem etylenowym (PEG-ADA) przed terapią genową (pacjenci od do 4, lewa strona) i pacjentów otrzymujących PEG-ADA (przez> 6 miesięcy) przed terapią genową (pacjenci 5, 6, 7, 9 i 10; prawa strona). Dane są wyświetlane od czasu diagnozy (DX). Suplementacja PEG-ADA rozpoczęła się podczas okresu kontrolnego w Pacjent 2, jak wskazano w Tablicy A. Panel B (lewa strona) pokazuje medianę liczby komórek T CD3 +, komórek T CD4 + i komórek T CD8 + po terapii genowej. Read more „Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny ad 6”

Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny

Zbadaliśmy długoterminowy wynik terapii genowej w przypadku ciężkiego złożonego niedoboru odporności (SCID) z powodu braku deaminazy adenozyny (ADA), śmiertelnego zaburzenia metabolizmu puryn i niedoboru odporności. Metody
Wlewano autologiczne komórki szpiku kostnego CD34 + transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym gen ADA 10 dzieciom z SCID z powodu niedoboru ADA, któremu brakowało identycznego rodzeństwa HLA, po niemuzoablacyjnej kondycjonowaniu busulfanem. Po infuzji komórek nie podawano terapii substytucyjnej enzymem.
Wyniki
Wszyscy pacjenci żyją po medianie czasu obserwacji wynoszącej 4,0 roku (zakres od 1,8 do 8,0). Transdukowane hematopoetyczne komórki macierzyste są trwale wszczepiane i różnicowane do komórek mieloidalnych zawierających ADA (średni zakres w ciągu roku w liniach szpiku kostnego, 3,5 do 8,9%) i komórki limfoidalne (średni zakres we krwi obwodowej, 52,4 do 88,0%). Read more „Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny”

Ograniczenia w zakresie zdolności Medicare do kontrolowania rosnących wydatków na leki przeciwnowotworowe ad 5

Dzieje się tak, ponieważ prawa mają dwa powiązane efekty. Po pierwsze, klasyfikują prawie wszystkie nowsze leki przeciwnowotworowe jako leki wyłącznie ze źródła . Po drugie, wymagają one, aby Medicare podawał każdemu z leków z wyłącznym źródłem unikalną stawkę płatności, co skutecznie wymaga Medicare, aby każdy nowy lek miał swój unikalny kod rozliczeniowy. Te bliźniacze wyniki są wynikiem prawnej definicji leków pochodzących z wyłącznego źródła w stosunku do leków o wielu źródłach oraz wymogów prawnych dotyczących płatności i kodowania dla dwóch odpowiednich kategorii leków (tabela 2). Prawo stanowi, że leki kwalifikują się jako wiele źródeł tylko wtedy, gdy istnieje wiele związków, które są farmaceutycznie, terapeutycznie i biologicznie równoważne, zgodnie z klasyfikacją w Pomarańczowej Księdze zatwierdzonych leków FDA. Read more „Ograniczenia w zakresie zdolności Medicare do kontrolowania rosnących wydatków na leki przeciwnowotworowe ad 5”

Test skórny tuberkulinowy

49-letni mężczyzna, który niedawno wyemigrował z Birmy, przedstawił sześciomiesięczną historię zardzewiałej plwociny z krwawieniem. Test skórny tuberkulinowy był dodatni, ale wymazy plwociny były negatywne dla kwasoopornych prątków, komórek jajowych i pasożytów. Zdjęcie RTG klatki piersiowej i osiowy tomograficzny obraz tomograficzny wykazały ubytek kawitacyjny w przednim odcinku lewego górnego płata, mierząc 14 mm w jego przednim odcinku. Badania laboratoryjne wykazały liczbę białych krwinek wynoszącą 8800 na mm3 (zakres referencyjny, 4200 do 10 000), bezwzględną liczbę eozynofili 2300 na mm3 (zakres referencyjny, 0 do 400) i poziomy IgE 9000 IU na milimetr (zakres referencyjny, 0 do 158). Read more „Test skórny tuberkulinowy”