Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny cd

Dodatek Dodatek (dostępny w pełnym tekście tego artykułu na stronie) opisuje pomiary podgrup komórek, częstotliwości transdukowanych komórek, wyniki cytometrii przepływowej, odpowiedzi komórek T in vitro, przeciwciała generowane po immunizacji, 19 i aktywność ADA w lizatach komórkowych. 20 Bezpieczeństwo
Zdarzenia niepożądane rejestrowano i zgłaszano zgodnie z Dobrą Praktyką Kliniczną i zaktualizowano je do 31 sierpnia 2008 r. Pacjentów monitorowano za pomocą badania klinicznego, obrazowania oraz testów hematologicznych, immunologicznych, biochemicznych i molekularnych, obejmujących testowanie retrowirusa kompetentnego pod względem replikacji. .
Analiza statystyczna
W razie potrzeby podaje się średnie lub wartości średnie. Read more „Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny cd”

Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny

Zbadaliśmy długoterminowy wynik terapii genowej w przypadku ciężkiego złożonego niedoboru odporności (SCID) z powodu braku deaminazy adenozyny (ADA), śmiertelnego zaburzenia metabolizmu puryn i niedoboru odporności. Metody
Wlewano autologiczne komórki szpiku kostnego CD34 + transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym gen ADA 10 dzieciom z SCID z powodu niedoboru ADA, któremu brakowało identycznego rodzeństwa HLA, po niemuzoablacyjnej kondycjonowaniu busulfanem. Po infuzji komórek nie podawano terapii substytucyjnej enzymem.
Wyniki
Wszyscy pacjenci żyją po medianie czasu obserwacji wynoszącej 4,0 roku (zakres od 1,8 do 8,0). Transdukowane hematopoetyczne komórki macierzyste są trwale wszczepiane i różnicowane do komórek mieloidalnych zawierających ADA (średni zakres w ciągu roku w liniach szpiku kostnego, 3,5 do 8,9%) i komórki limfoidalne (średni zakres we krwi obwodowej, 52,4 do 88,0%). Read more „Terapia genowa na niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny”

Opieka nad pacjentem, który nie odpowiada, ze złym rokowaniem ad

Jednak syn, który coraz trudniej się skontaktować i rzadko zwracał telefony od opiekunów, nie zgodził się. Utrwaliło jego pozycję, chcąc podjąć pełne środki agresywnej opieki, w tym obcinanie tętniaka. Opcje dla opieki
Jaką opiekę uznasz za najbardziej odpowiednią dla tego pacjenta. Przedstawiono trzy opcje, a każdy jest chroniony w krótkim eseju przez eksperta w dziedzinie bioetyki; przeczytaj eseje, a następnie oddaj swój głos.
Opcja 1: Kontynuuj agresywną opiekę i kontynuuj konsultację etyczną z substytutem surogatu pacjenta 2: Napisz nie wypełniaj polecenia i prześlij pacjenta do wykwalifikowanego ośrodka pielęgniarskiegoOpcja 3: Wycofaj wsparcie na życie w oparciu o podstawową ocenę Pobierz komentarze czytelników ( PDF)
Opcja 1Opcja 2Opcja 3
opcja
Kontynuuj agresywną opiekę i poproś o konsultację etyczną z surogatem pacjenta
Nancy N. Read more „Opieka nad pacjentem, który nie odpowiada, ze złym rokowaniem ad”

Odpowiedź Placebo i moc nieświadomego uzdrawiania ad

Ale Kradin często wślizguje się w opisywanie zmiany w grupie placebo jako efektu placebo, gdy nie wiemy, że jest to naprawdę efekt placebo. Oczywiście odróżnienie rzeczywistego efektu placebo od zmiany w grupie placebo nie jest łatwe. Być może jednak zaskakujące jest to, że przeprowadzono wiele badań porównujących lek, placebo i trzecie ramię, bez leczenia. W takich próbach można porównać nieleczoną grupę placebo i grupę bez leczenia. Przypuszczalnie grupa placebo byłaby tą z efektem placebo. Read more „Odpowiedź Placebo i moc nieświadomego uzdrawiania ad”